尼洛替尼作为二代酪氨酸激酶抑制剂，具有高度选择性，能够优先靶向抑制 BCR/ABL，其分子结构更具“柔韧性”，与ABL结构域结合更容易、更紧密，通过亲脂性相互作用，可有效改善与辅助结合口袋的匹配性，从而大大降低了其对点突变的敏感性。
尼洛替尼抑制强度是伊马替尼的20~50倍，能有效克服除T315I外33种对伊马替尼耐药的基因突变中的32种，而且在一定浓度范围内（<3.0x10^3nmol/L）对其他可评估的激酶无影响，安全性更高。多项临床研究已证实，尼洛替尼能够安全有效地治疗伊马替尼耐药或不耐受的CML患者。
