2024年3月，美国制药公司Madrigal的Rezdiffra药物获得美国FDA批准，成为首 款用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的药物（MASH | 脂肪肝药物争霸谁将胜出?）。这种疾病是较为常见的一种肝病，并且该药物已连续四个季度轻松超出华尔街的销售预期。
1.Rezdiffra的亮眼销售数据
在Rezdiffra获批之前，投资者担心FDA会要求患者进行肝脏活检以确定是否符合治疗条件。如今，该药物的说明书并不要求进行该项检测。一位MASH领域的关键意见领袖（加利福尼亚州一家学术中心领导脂肪肝诊所）负责治疗约3000名MASH患者，他表示目前尚未遇到任何一家支付方在批准患者使用Rezdiffra之前要求进行肝脏活检。
势头强劲的Rezdiffra在2025年第一季度实现了1.37亿美元的销售额，远高于分析师平均预期1.12亿美元。较第四季度的1.03亿美元，这一业绩表现标志着其销售额实现了连续增长。此外，第四季度同样超出了市场普遍预期，使得该药物在上市后的前12个月内总销售额达到3.17亿美元。
Madrigal首席执行官比尔・西博尔德（Bill Sibold）在周四的投资者电话会议上表示：“无论从哪个角度衡量，这款药物都非常成功。”分析师也表示，Rezdiffra持续受到患者强劲潜在需求的推动。
根据Madrigal公司的数据，截至今年3月底，有超过1.7万名MASH患者正在积极服用Rezdiffra。西博尔德表示，Rezdiffra新增患者的速度与其他top专科药物推出时的速度相当。
其实，此次药物推出仍处于早期阶段，因为Madrigal公司的目标是31.5万名患者，他们需要符合Rezdiffra的FDA批准适应症且目前由该公司的目标处方医学专业人士治疗。西博尔德称，在Madrigal公司的目标MASH处方医学专业人士（6000名）中，有70%的人已经开具了Rezdiffra处方。
一位关键意见领袖表示，他的MASH患者中有90%在接受治疗一年后仍在服用Rezdiffra，只有一小部分患者因耐受性问题或治疗无反应而停药。西博尔德称，作为药物领域的常规做法，支付方可能会在患者接受治疗一年后，根据其治疗效果要求重新批准Rezdiffra的使用。
不过，到目前为止医生们的反馈表明该药物的疗效超出了预期。医生和患者不断强调，Rezdiffra在最重要的疗效指标上都显示出显著改善，比如肝脏硬度、肝脏脂肪含量、肝酶、低密度脂蛋白（LDL）和甘油三酯。
2.来自诺和诺德的竞争
虽然Rezdiffra自获批后一路高歌猛进，但竞争可能即将到来。今年底，诺和诺德的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）药物司美格鲁肽（semaglutide）可能会最先成为竞争者。
诺和诺德瞄准的市场规模是Madrigal公司目标患者群体（31.5万人）的“数倍”。西博尔德表示，鉴于Rezdiffra目前仅渗透了其自身目标患者群体的5%，未来数年的增长空间还很大。约25%服用Rezdiffra的患者已经在使用GLP-1产品，这表明尽管GLP-1类药物已经问世十多年（虽然并非专门用于治疗MASH），但患者对其他MASH治疗药物仍有需求。
西博尔德补充道，“司美格鲁肽只会加速疾病诊断，并扩大目标患者群体”。这意味着诺和诺德将继续扩大市场，并且这对Madrigal公司也有好处。
Madrigal公司正在推动其他地区的市场扩张，预计在2025年年中获得欧洲药品管理局（EMA）的监管意见以及随后的欧盟市场授权。公司计划在今年下半年首先在德国推出该药物。
Rezdiffra目前被批准的范围是用于治疗F2和F3期非肝硬化性MASH（也称为非酒精性脂肪性肝炎，NASH），不过Madrigal公司也计划开拓F4期肝硬化患者群体。公司将于欧洲肝脏研究协会大会上公布3期Maestro-NAFLD-1试验中代偿性MASH肝硬化组的两年数据。大型Maestro-NASH结局试验中关于代偿性肝硬化的结局数据预计将于2027年公布。
结 语
Rezdiffra作为首 款获批的MASH治疗药物，凭借连续四个季度超预期的销售表现，展现出强劲的市场竞争力。尽管面临诺和诺德GLP-1药物潜在竞争，但其目前5%的目标人群渗透率与90%患者的长期用药依从性，印证了差异化需求空间。
Madrigal公司正加速全球布局，预计率先登陆德国市场，同时锚定更广阔的F4期肝硬化患者群体。西博尔德强调，这一适应症的拓展是“长期NASH领域领先战略的关键支柱”，有望使市场机会翻倍。Rezdiffra在肝病治疗领域的增长正从早期的“亮眼开局”，迈向更具想象空间的长期深耕。
参考来源：
Madrigal's Rezdiffra, the first-ever MASH drug, beats sales projections for 4 quarters in a row, Fierce Pharma, May 2, 2025
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