日前，美国FDA拒绝了一款DMD新药申请，这款药物是来自Capricor Therapeutics的Deramiocel疗法。这引发了业内对于FDA新上任的机构领导层的质疑，旧有的灵活性是否已经减弱了。
Deramiocel是一种基于外泌体作用的异体细胞治疗，由心球衍生细胞 （CDC） 组成，其通过分泌外泌体来进行免疫调节、抗炎和抗纤维化，以减缓DMD疾病进展。
Capricor公司在新闻稿中，声称对此感到惊讶，因为"在整个过程中都遵循了他们的指导。在CRL之前，审查在没有重大问题的情况下取得进展，包括成功的许可前检查和完成中期审查。"
该消息发布后，Capricor公司的股价应声下跌，截至当日收盘下跌32.98%。
意料之外的被拒
根据CRL，FDA表示已经完成了对申请的审查，但是无法批准当前形式的BLA，特别是指出BLA不符合对有效性的实质性证据的法定要求，并且需要额外的临床数据。
CRL还引用了CMC部分中的某些未决项目。Capricor公司则认为其中大部分已经在之前与FDA的沟通中得到解决。然而由于CRL发布的时间，这些材料并没有被FDA所审查。FDA确认将在重新提交申请时重启审查进程。
此外，FDA还建议Capricor公司召开A类会议以讨论前进道路的机会。Capricor计划进一步与FDA接触，以确定适当的后续步骤。
Deramiocel的被拒，Capricor公司表示很意外。
对于CRL所指出的疗效证据。Deramiocel所提交的BLA数据包中所包含的HOPE-2试验的3年疗效结果显示：与DMD外部历史数据集相比，接受CAP-1002的患者在治疗3年后继续显示出积极的益处。
不过，Capricor表示将能够快速满足FDA要求提供的额外临床数据要求。
因为在2022年与FDA会面讨论后续步骤后，该公司就启动了3期临床HOPE-3，HOPE-3研究预计将于2025年第三季度获得顶线结果。
Capricor计划将在新的BLA中纳入HOPE-3的数据，同时计划将在2025年第三季度重新提交BLA，以继续寻求治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心肌病。
对于CRL所引用的CMC问题，Capricor则表示其中大部分已经在之前与FDA的沟通中得到解决。
但是值得注意的是，原本的PDUFA日期为8月31日，FDA提前了7周发出CRL，所以Capricor提交的CMC材料并没有获得FDA审查。（明明有时间审查CMC材料的）
此外，Deramiocel的BLA还于2025年3月获得优先审评。
FDA变动的影响
在今年上半年，美国卫生与公众服务部（HHS）发生了一系列变动，其下属机构FDA也进行了重组和裁员。
尤其是在Capricor的BLA被拒的事情上，很大程度上被认为与FDA人员变动有关。
Deramiocel遵循指导而被拒绝，可能是因为提供指导并做出申报决定的人员可能与签发完整回复函的人员不同。
今年早些时候，Capricor向FDA提交了Deramiocel的BLA。当时FDA细胞和基因治疗办公室主任为Nicole Verdun博士，生物制品评价与研究中心主任为Nicole Verdun博士，而现在这两位官员均已离职。
在5月的一次财报电话会议上，Capricor公司的首席执行官表示，Nicole Verdun博士自2024年年初以来就一直在处理Deramiocel的相关文件。
然而在这位负责人被行政停止之后的几天，FDA放弃了召开咨询委员会来讨论关于Deramiocel的申报材料。
Deramiocel的被拒，这很可能不是一个个例，随着FDA重组，可能会影响更多的药物审批。
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