Obefazimod是Abivax开发的一种口服、全球首 创的miRNA药物，旨在通过调节miR-124的表达来治疗溃疡性结肠炎。
Obefazimod作为一种口服小分子药物，通过与帽结合复合物（CBC）结合，促进长非编码RNA的剪接，从而诱导miR-124的表达。miR-124是一种具有抗炎作用的miRNA，其上调可以减少IL-23/IL-17轴的活性，从而减轻肠道炎症。这种独特的机制使得Obefazimod能够在不使用激素或生物制剂的情况下，有效缓解溃疡性结肠炎的症状。
临床试验数据详情
Obefazimod的III期临床试验包括两项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究（ABTECT-1和ABTECT-2），共入组1275名中度至重度活动性UC患者。这些患者对常规疗法和/或先进疗法反应不足、无反应或不耐受。研究的主要终点是治疗第8周实现临床缓解的患者比例。
此次公布的III期临床试验结果显示，该药物在治疗第8周时，25mg和50mg剂量组的患者实现临床缓解的比例分别为23.8%和21.7%，显著高于安慰剂组的2.5%。
在ABTECT-1研究中，25mg、50mg和安慰剂组分别有23.8%、21.7%和2.5%的患者实现临床缓解。此外，分别有37.5%、33.3%和5.7%的患者实现内镜评分改善，65.6%、61.0%和28.5%的患者产生临床应答。
在ABTECT-2研究中，25mg、50mg和安慰剂组分别有11.3%、19.8%和6.3%的患者实现临床缓解。这些数据表明，Obefazimod在治疗溃疡性结肠炎方面具有显著的疗效，尤其是在50mg剂量组中，临床缓解率显著高于安慰剂组。
此外，Obefazimod还显示出良好的安全性和耐受性，未观察到新的安全性信号。
UC赛道竞品及潜力
Obefazimod的临床成功，预示着未来UC治疗市场将面临洗牌。目前已获批药物以口服小分子制剂为主。UC一线治疗仍以生物制剂（抗TNF/IL-23）主导，口服药主要为JAK抑制剂（如托法替布）和S1P调节剂。
表1. UC赛道口服小分子药物疗效对比
Obefazimod呈现出了Best-In-Class的潜力。其如若获批，将是对生物制剂失败者有效的口服药。44周维持治疗数据若积极，有望成为UC一线口服方案；定价也或将低于生物制剂。
目前，全球UC患者约500万，30%为难治性人群，Obefazimod年销售峰值预计20亿美元（需维持期数据验证长期疗效），2026年上市后或快速替代40%的JAK抑制剂份额。
未来还或将有在克罗恩病、类风湿关节炎、银屑病等适应症拓展的潜力。
miRNA药物研发进展
miRNA药物研发领域目前仍处于早期阶段，全球范围内尚未有miRNA药物获批上市。Obefazimod的成功为miRNA药物的研发提供了重要的参考。与Obefazimod相似，其他miRNA药物研发项目也在积极探索中。例如，Regulus Therapeutics的RG-101是一种抗miR-122药物，用于治疗丙型肝炎。此外，miRNA药物在心血管疾病、癌症等领域的应用也在研究中。
Obefazimod的III期临床试验成功不仅验证了miRNA药物治疗自免疾病策略的可行性，还为miRNA药物的研发提供了重要的参考。Obefazimod的成功有望开创全新的miRNA治疗时代，引领小核酸药物的开发热潮。
Obefazimod的成功也预示着miRNA药物在治疗复杂疾病方面的巨大潜力。miRNA药物通过调节基因表达网络，实现多靶点调控，具有更广泛的治疗应用前景。随着更多miRNA药物的研发和临床试验的推进，miRNA药物有望在治疗多种疾病中发挥重要作用。
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