2025 年下半年全球医药监管动态：突破与挑战并存

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来源：抗体圈

2025-09-09

2025 年下半年，全球医药监管领域亮点纷呈，多款药物在不同地区斩获新批准或标签扩展，涉及新冠疫苗、癌症、罕见病等多个治疗领域。

摘要：2025 年下半年，全球医药监管领域亮点纷呈，多款药物在不同地区斩获新批准或标签扩展，涉及新冠疫苗、癌症、罕见病等多个治疗领域。同时，部分药物面临审批延迟、安全措施调整等情况，监管机构与药企的互动持续影响着医药市场的走向。

疫苗领域：新进展与市场拓展

在疫苗领域，诺瓦瓦克斯（Novavax）的 LP.8.1 配方新冠疫苗 Nuvaxovid 在日本获得监管批准，可用于 6 岁及以上人群的初始免疫（第一和第二剂接种）以及 12 岁及以上人群的加强针接种。根据 2020 年与武田（Takeda）的许可协议，此次批准触发了武田向诺瓦瓦克斯支付一笔未披露的里程碑付款，而武田负责该疫苗在日本的生产和商业化。Moderna 的更新版 Spikevax 新冠疫苗也有新动作，加拿大批准了针对当前流行的 SARS-CoV-2 LP.8.1 变异株的版本，由 Moderna 在魁北克的原料药工厂生产，Novocol Pharma 在安大略省完成灌装封装，适用于 6 个月及以上人群。此外，该更新版疫苗在欧洲四星期前已获批准，美国 FDA 在 5 月也批准了其新一代新冠疫苗 mNEXSPIKE 用于 65 岁及以上成年人以及 12 至 64 岁有严重新冠风险因素的人群。瓦伦西亚（Valneva）的基孔肯雅热疫苗 Ixchiq 在加拿大获得更广泛的使用许可，扩展至 12 岁及以上人群，新增的抗体持久性数据显示，97% 的患者免疫反应可维持 24 个月，且在青少年中，单剂疫苗在 6 个月时 99.1% 能产生高且持久的免疫反应。不过，欧洲药品管理局（EMA）此前因老年人群中出现严重不良事件暂时限制其在 65 岁及以上人群中使用，如今虽解除限制，但建议仅在感染风险显著且权衡利弊后使用。

癌症治疗：多药获批与适应症扩展

癌症治疗领域喜讯不断。阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共（Daiichi Sankyo）的 Datroway 在中国获批，用于治疗不可切除或转移性 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌成人患者，这些患者此前接受过内分泌治疗和至少一线晚期化疗。该批准基于 TROPION-Breast01 III 期研究，数据显示 Datroway 较研究者选择的化疗方案将疾病进展或死亡风险降低 37%。安斯泰来（Astellas）的 Padcev 与默克（Merck & Co.）的 Keytruda 组合疗法在英国获得国家卫生与临床优化研究所（NICE）支持，用于适合含铂化疗的不可切除或转移性尿路上皮癌患者，成为晚期膀胱癌成人患者的新一线治疗选择，临床试验表明该组合较标准化疗能显著延长无进展生存期和总生存期，并于 8 月 21 日起通过英国国家医疗服务体系（NHS）提供。贝达医药（BeOne Medicines，前身为百济神州）的 PD-1 药物 Tevimbra 再获欧洲监管机构认可，欧盟委员会批准其与含铂化疗联合用于可切除、高复发风险的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的新辅助治疗（术前），术后再进行 Tevimbra 单药治疗。这是 Tevimbra 在欧盟获得的第五项肺癌适应症，此前 7 月，欧盟还批准其与吉西他滨和顺铂联合用于转移性或复发性鼻咽癌（NPC）成人患者的初始治疗。

其他治疗领域：审批动态与标签调整

在阿尔茨海默病治疗方面，卫材（Eisai）与渤健（Biogen）的 Leqembi 在获得皮下注射版用于维持治疗的批准后，启动了向 FDA 的滚动提交，寻求每周起始剂量的自动注射器 Leqembi Iqlik 的批准。该自动注射器为两周一次 10mg/kg 静脉给药的替代方案，维持阶段的皮下制剂为 360mg 单剂量预装自动注射器，给药约 15 秒，有望让患者和护理人员从初始到维持阶段都能在家接受治疗。同时，FDA 更新了 Leqembi 的处方信息，建议患者在第三次输注前进行 MRI 检查，以识别淀粉样蛋白相关成像异常伴水肿（ARIA-E），此前建议为第五、七和十四次输注前，此次调整源于对早期治疗中 6 例死亡病例的分析。在罕见病领域，SpringWorks Therapeutics 的 Ogsiveo 在欧洲获批，成为全球首个治疗促纤维增生性肿瘤的药物，用于需要全身治疗的进展性促纤维增生性肿瘤成人患者。III 期 DeFi 研究显示，该药物较安慰剂将疾病进展风险降低 71%，在客观缓解率和患者报告结局等指标上也更优，其 2023 年已在美国获批。希普拉医药（Shilpa Medicare）的去熊去氧胆酸（NorUDCA）片剂在印度获得全球首个非酒精性脂肪肝（NAFLD）治疗批准，适用于治疗该疾病，其通过抗炎和调节胆汁酸的双重作用，阻止 NAFLD 进展为肝硬化、肝衰竭和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。全球约 12 亿人受 NAFLD 影响，印度约有 1.88 亿患者。

监管调整与挑战：审批延迟与安全措施

部分药物面临审批延迟，Agios 的 Pyrukynd 用于治疗 thalassemia 的申请，因 FDA 要求补充信息，包括提交风险评估与缓解策略（REMS）以降低肝细胞损伤风险，这构成重大修订，导致 FDA 将决策日期从 9 月 7 日推迟至 12 月 7 日，该药物旨在治疗成人非输血依赖型（NTD）和输血依赖型（TD）α 或 β 地中海贫血。罗氏（Roche）旗下中外制药（Chugai）的杜氏肌营养不良症基因疗法 Elevidys 在日本实施新的安全措施，在标签中新增急性肝衰竭作为严重不良反应，患者用药前后需进行肝功能障碍和肝衰竭检测。此前美国有两名非卧床患者接受该药物后死亡。此外，FDA 对一些药物的标签进行了安全监测调整，如 Travere Therapeutics 的 IgA 肾病药物 Filspari，其 REMS 标签更新，将肝功能监测频率从每月改为治疗开始后每三个月，并取消了先前的胚胎 - 胎儿毒性（EFT）监测要求。

参考来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/fierce-pharma-regulatory-tracker-second-half-2025

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